Ученые успешно отредактировали РНК в живом организме, исправив мутацию в белке, которая вызывает неврологическое расстройство у людей, известное как синдром Ретта. Данные были опубликованы в журнале Cell Reports.
«Это первый пример использования программируемого редактирования РНК для восстановления гена в мышиной модели неврологического заболевания», — рассказывает старший автор, доктор Гейл Мандель.
Это первая демонстрация того, что метод может предложить лечение неврологических расстройств, связанных с генетическими мутациями.
«Мы восстановили белок MeCP2 в трех разных популяциях нейронов», — рассказывает Мандель. «Так что вполне возможно, что он будет работать по всему мозгу, если мы сможем шире доставить компоненты редактирования».
Предыдущее исследование, проведенное Эдрианом Бердом в Университете Эдинбурга, показало, что у мышей можно обратить вспять симптомы, похожие на синдром Ретта, что предполагает возможные позитивные исходы и для людей.
https://www.medikforum.ru/
Нет Ответов